Genska terapija

Vektori

Vektori su nosači koje koristimo prilikom ubacivanja genskog materijala u stanicu. Najčešće se za tu svrhu koriste virusni vektori(retrovirusi, adenovirusi, AAV, HIV itd. ). Virusi su pogodni kao vektori jer su tijekom milijardi godina evolucije stekli i usavršavali aparat pomoću kojeg se mogu ubaciti u živu stanicu, integrirati svoj genetski materijal u genom stanice, te navesti molekularni aparat stanice da prepisuje njihove gene.

Znanstvenici su to iskoristili na način da iz genoma virusa isijeku gene koji čine virus opasnim za bolesnika, te u genom virusa uklope genetski materijal koji žele dostaviti u stanicu.

Međutim ovakav pristup nije bez opasnosti, jer imunološki sustav bolesnika može reagirati na unošenje virusa, te virus potpuno eliminirati, ponekad uz potencijalno smrtonosnu imunološku reakciju.

Također postoji bojazan, za sada nepotvrđena, da bi virusni genom uklapanjem u genom stanice domaćina mogao poremetiti regulaciju njenog rasta i množenja, te dovesti do maligne promjene. Najvažnije svojstvo po kojem razlikujemo virusne vektore je efikasnost unošenja gena u stanični genom, te duljina i stabilnost izražavanja tog gena.

Različiti virusni vektori međusobno se razlikuju i prema veličini "tereta" koji mogu unijeti u stanicu, tj. duljini DNA koju pomoću njih možemo ubaciti u stanični genom. Također se razlikuju i po tome da li zaražavaju stanice u diobi, one koje miruju ili obje kategorije.

Neki virusni vektori posjeduju i određenu tkivnu specifičnost, kao npr. HSV(herpes simplex virus) kojeg se koristi za ubacivanje gena u živčane stanice.